VẤN ĐỀ DI TRUYỀN TRONG ĐIỀU TRỊ MỤN

VẤN ĐỀ DI TRUYỀN TRONG ĐIỀU TRỊ MỤN

Bài viết dành cho những bạn đã từng là nạn nhân của mụn kể từ khi dậy thì. Bản thân mình đang gặp vấn đề về mụn. Mình đã từng trị hết mụn, những tưởng đã an toàn nhưng không. Chúng quay trở lại và mọc chi chít trên mặt. Đã từng tìm đến nhiều nơi để điều trị với hy vọng xóa bỏ nỗi lo về mụn cứ ngự trị trên gương mặt gây nên sự lo lắng, tự ti trong một thời gian dài. Sau đó, mình tìm hiểu nhiều nguồn thì phát hiện ra di truyền cũng đóng vai trò quan trọng việc phát sinh mụn. Liệu pháp di truyền là loại điều trị của tương lai có thể mở ra nhiều cơ hội cho những bạn gặp những vấn đề dai dẳng về mụn.

Liệu pháp di truyền nhằm bổ sung hoặc thay thế mẫu gen để điều trị và ngăn ngừa bệnh tật. Các nhà khoa học sẽ sửa chữa các gen khiếm khuyết hoặc thay thế chúng bằng các đoạn gen khỏe mạnh. Trong nhiều trường hợp, đây là giải pháp tối ưu nhất cho những bệnh nghiêm trọng không còn cách chữa trị.

Tại thời điểm này, đây là phương pháp còn được nghiên cứu cho mụn. Theo như những gì được công bố, chưa có thử nghiệm nào đang được tiến hành để kiểm tra các phương pháp trị mụn như vậy trong tương lai. Để những điều này thành hiện thực, các nhà khoa học phải vượt qua những rào cản sau:

  • Xác định được đoạn gen gây mụn: Liệu pháp gen chỉ chữa trị được các bệnh nhân bị bệnh di truyền. Nói cách khác, đây là công việc sửa chữa đoạn gen bị khiếm khuyết. Và các nhà khoa học tin rằng mụn là hậu quả của việc gen bị lỗi. Tuy nhiên, oái ăm ở chỗ cho đến nay chưa ai tìm ra “gen mụn”. Do đó, các nhà khoa học tin rằng mụn là bệnh đa gen (nhiều gen khác nhau). Nếu chúng hoạt động sai, sẽ tăng nguy cơ mụn cho một số người. Điều này khiến các nhà khoa học phải tốn thời gian xác định hết tất cả các gen bị lỗi trước khi can thiệp nó bằng phương pháp mới – Liệu pháp di truyền.

  • Tìm ra công nghệ thay đổi nhiều đoạn gen cùng 1 lúc: Có khả năng rất cao mụn phát sinh do nhiều gen bị hỏng cùng 1 lúc. Nên các nhà khoa học cần phải tìm hết được các gen đó và phát triển phương pháp điều trị di truyền thành công để họ chỉ phải sửa chửa hoặc thay thế một đoạn gen khiếm khuyết. 

  • Chỉ nhắm vào các tế bào da: Một trong những thách thức chính trong liệu pháp gen ngày nay là làm thế nào để chỉ nhắm mục tiêu các tế bào có vai trò gây bệnh. Đối với mụn, điều này có nghĩa là chỉ nhắm mục tiêu đến các tế bào da chứ không phải các tế bào cơ tim hoặc não. Thay đổi gen trong các tế bào sai có thể dẫn đến các tác dụng phụ nghiêm trọng. 

  • Kiểm tra kỹ lưỡng trước khi áp dụng: Thay đổi gen một người không phải là trò chơi. Nó dẫn đến nhiều rủi ro sức khỏe khó lường. Đây là lý do tại sao bất kỳ phương pháp điều trị di truyền mới nào đều phải trải qua quá trình kiểm tra nghiêm ngặt và nhận được sự chấp thuận của các cơ quan quản lý trước khi áp dụng. Và việc này sẽ ngốn bạn gần 1 thập kỷ – 10 năm – để phương pháp này được “ra lò”

 

MÌNH KHÔNG ĐỢI ĐƯỢC ĐẾN NĂM 40T ĐỂ ĐI TRỊ MỤN ĐÂU

Đọc đến đây nhiều bạn sẽ thấy viễn cảnh dùng di truyền để điều trị mụn sao mà xa vời quá. Thôi thì mình cũng “ủn mông” ủng hộ các nhà khoa học, để họ tìm ra phương pháp điều trị cho con cháu mình. Việc bây giờ là mình ngồi lại và đọc tiếp để tìm hiểu về gen nhé.

Làm thế nào mà Gen lại bị hỏng nhỉ?

Gen có thể bị hỏng do:

  • Đoạn gen đó bị thiếu bẩm sinh

  • Đoạn gen bị khiếm khuyết bẩm sinh

  • Đoạn gen đột biến khi con người trưởng thành

Tùy theo Gen, một số bất thường hoàn toàn vô hại, nhưng một số khác lại là nguyên nhân gây cản trở sự sản xuất proteins và dẫn đến bệnh.

Mục tiêu của việc chữa trị bằng Gen

Mục đích của việc điều trị này là nhằm bổ sung các Gen bị thiếu hoặc sửa chữa các Gen bất thường gây bệnh. Điều này sẽ khôi phục khả năng sản xuất Protein quan trọng để cơ thể hoạt động bình thường và khỏe mạnh như xưa. 

Vậy làm sao để đạt được điều đó?

Có 2 cách: Bổ sung Gen và Điều chỉnh Gen

1. Bổ sung Gen: là thay vì cố gắng sửa chữa những Gen “xấu” hiện có, chúng ta đưa vào các Gen mới có khả năng bù đắp những Gen khiếm khuyết hoặc bị thiếu trong cơ thể. Nói thì dễ nhưng làm thì khó. Đây là một thách thức kỹ thuật trong thời đại tiên tiến. Vấn đề là chúng ta không thể chỉ giới thiệu Gen mới vào cơ thể và bắt chúng “say hi” với nhau. Chúng ta phải đưa Gen mới xâm nhập vào nhân tế bào trước. Để làm được điều đó, các nhà khoa học sử dụng một thứ gọi là vector (vector là phương tiện vận chuyển và phân phối). Vector đơn giản nhất là virus, vì virus rất giỏi trong việc xâm nhập vào tế bào của con người. Tất nhiên, các nhà khoa học phải chắc chắn rằng virus này không gây bệnh trước khi đưa vào cơ thể. Không thì, ú là la, còn tệ hơn cả ác mộng nữa!

2. Điều chỉnh Gen: là ý tưởng sửa chữa hẳn các Gen bị lỗi trong cơ thể người. Nói cách khác, thay vì them Gen “tốt”, chúng ta sẽ sửa chữa các Gen “xấu” thành “tốt”. Điều chỉnh Gen rất phức tạp vì chúng ta phải tìm ra Gen bị lỗi trong số hàng chục nghìn Gen khác. Và thực hiện thay đổi chính xác chỉ trên Gen đó. Hiện nay, các nhà khoa học sử dụng Kéo chuyên biệt để cắt các đoạn DNA tại những vị trí cụ thể.

CRISPR gene-editing can be used to fight the COVID-19 pandemic, Stanford researchers find

Liệu pháp Gen có an toàn không?

Hai liệu pháp kể trên đều có thể dẫn đến những rủi ro sức khỏe khôn lường. Chẳng hạn như bị nhiễm độc, viêm nhiễm, hoặc thậm chí ung thư. Đó chính là lý do vì sao các cơ quan y tế vào cuộc và phối hợp nghiên cứu với các cơ quan quản lý để đảm bảo sức khỏe của người tiêu dùng. Các tổ chức sau đây giám sát các thử nghiệm lâm sàng:

  1. Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA): FDA phê duyệt thuốc cho các thử nghiệm lâm sàng. Các nhà nghiên cứu muốn thử nghiệm liệu pháp biến đổi Gen phải có giấy phép của FDA

  2. Viện Y Tế Quốc Gia (NIH): NIH giám sát nghiên cứu lâm sàng và cung cấp các thủ tục cần tuân theo để tiến hành thử nghiệm. Nói cách khác, bạn phải tuân thủ quy trình do NIH thiết lập nếu muốn tiến hành thử nghiệm lâm sàng.

  3. The NIH Recombinant DNA Advisory Committee (RAC): đánh giá các quy trình đưa ra cho các phương pháp điều trị di truyền. 

  4. Hội đồng đánh giá (IRB): Mỗi bệnh viện hoặc trường ĐH đều có một IRB riêng. Tổ chức này nhằm đánh giá các nghiên cứu được đề xuất về con người để đảm bảo điều đó không vi phạm quy tắc đạo đức. 

  5. Ủy ban An toàn Sinh học (IBC): Mỗi bệnh viên hoặc trường ĐH đều có một IBC riêng. Tổ chức này nhằm đánh giá các nghiên cứu các đề xuất liên quan đến vật liệu sinh học để đảm bảo nghiên cứu an toàn cho bệnh nhân và các nhà nghiên cứu.


 

 




 

← Bài trước Bài sau →